

今年初,上海雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司迎来一个新(xīn)的惊喜。采用(yòng)雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )的CAR-T细胞技(jì )术治疗难治复发性急性T淋巴细胞白血病被评為(wèi)“2021年中(zhōng)國(guó)血液學(xué)十大研究进展”之一。这是多(duō)年来雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )秉持“研发為(wèi)医(yī)疗和健康服務(wù)”的初心,深耕免疫细胞治疗研发和重视临床转化的结果。
第二届中(zhōng)國(guó)血液學(xué)科(kē)发展大会于2022年1月16日发布了“2021年度中(zhōng)國(guó)血液學(xué)十大研究进展”的评选结果。该评选是為(wèi)展现我國(guó)血液學(xué)领域的研究水平、推动血液學(xué)领域學(xué)术建设和學(xué)科(kē)发展、促进血液學(xué)领域科(kē)技(jì )创新(xīn),由中(zhōng)國(guó)血液學(xué)科(kē)发展大会组委会开展的,经情报信息机构全面检索和多(duō)轮组织专家广泛推荐,血液领域相关两院院士、國(guó)家重大项目负责人、《中(zhōng)华血液學(xué)杂志(zhì)》编委会、中(zhōng)华医(yī)學(xué)会血液學(xué)分(fēn)会等多(duō)个學(xué)会的领域专家,投票选出兼顾临床与基础研究,原创性突出、社会意义重大的十大成果。
“供者来源CD7 CAR-T治疗难治复发T系白血病有(yǒu)效且毒性可(kě)控”被评為(wèi)“2021年中(zhōng)國(guó)血液學(xué)十大研究进展”之一。这一研究进展的技(jì )术关键在于采用(yòng)雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )发展的Intrablock技(jì )术进行的CD7 CAR-T细胞治疗可(kě)以克服自杀现象有(yǒu)效地制备CAR-T细胞。同时,研究结果表明,回输后CD7 CAR-T细胞可(kě)以在體(tǐ)内長(cháng)期存在从而达到最佳的疗效。另一方面,在临床试验的设计上采用(yòng)供者来源的正常T细胞制备CD7 CAR-T也為(wèi)这一國(guó)际瞩目的研究成果起到了关键作(zuò)用(yòng)。
这一研究进展的科(kē)學(xué)发现是:首次完整报道了供者来源CD7 CAR-T治疗难治复发性T-ALL的I期临床数据。表明采用(yòng)供者来源的CD7 CAR-T治疗T-ALL可(kě)获得较高的完全缓解率(90%),同时安(ān)全性整體(tǐ)可(kě)控。
此项研究成果是上海雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司与國(guó)内多(duō)家医(yī)院合作(zuò)临床研究的系列产(chǎn)出之一。其巨大成功也再次证明合作(zuò)才能(néng)双赢,这一成果是整个研发、治疗、诊断、临床试验设计、生信、数据和文(wén)章撰写等多(duō)团队共同协作(zuò)与努力的结果。其中(zhōng)三个主要团队的贡献是:张鸿声团队(上海雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司)发展出克服自杀现象的Intrablock技(jì )术,使制备CD7-CAR T细胞成為(wèi)可(kě)能(néng),同时还发展出相关的检测技(jì )术可(kě)以用(yòng)于CD7-CAR T细胞制备和回输后的流式检测;潘静团队(北京博仁医(yī)院)负责临床试验总體(tǐ)设计和执行;冯晓明 (中(zhōng)國(guó)医(yī)學(xué)科(kē)學(xué)院血液病医(yī)院 中(zhōng)國(guó)医(yī)學(xué)科(kē)學(xué)院血液學(xué)研究所)负责相关基础及动物(wù)实验。
这一突破性研究成果有(yǒu)望从源头上解决这类患者进行CAR-T治疗的细胞来源问题,也為(wèi)其他(tā)T系血液肿瘤患者的CAR-T治疗提供了突破性的思路。未来,该疗法在临床领域的广泛应用(yòng)将使更多(duō)患者受益。